Ponad 100 mln zł z UE na prekursorską terapię genową. To może być przełom w leczeniu choroby Parkinsona

Z chorobą Parkinsona mierzy się około 8,5 mln ludzi na świecie. Szacuje się, że w 2040 r. ta liczba podwoi się. Przełom w leczeniu może nastąpić w Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim. Na rozwój pionierskiej terapii genowej mózgu placówka otrzyma ponad 100 mln zł unijnego wsparcia w ramach Platformy na rzecz Technologii Strategicznych dla Europy.

FEM PIERWSZY Z DOFINANSOWANIEM

Opracowywana w Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim pionierska terapia genowa może zrewolucjonizować neurologiczne leczenie choroby Parkinsona. Na ten innowacyjny projekt placówka otrzyma ponad 100 mln zł z UE. Fundusze Europejskie dla Mazowsza 2021–2027 są pierwszym programem w Polsce, który uzyskał akceptację Komisji Europejskiej.

– To duży sukces. Oprócz zmian w naszym regionalnym programie Komisja zatwierdziła jeszcze tylko jeden projekt z Litwy. Nowatorskie metody opracowywane w Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim, czołowej placówce, poprawiają jakość życia pacjentów m.in. z chorobą Parkinsona, dystonią czy tzw. drżeniem samoistnym. Fundusze unijne pozwolą na dalszą pracę naszych specjalistów nad tą zaawansowaną technologią medyczną – podkreśla marszałek Adam Struzik.

– Choroba Parkinsona jest drugą najczęstszą chorobą neurodegeneracyjną po chorobie Alzheimera. – Na całym świecie żyje z nią około 8,5 mln osób[1]. W Europie jest ich ponad milion, a w Polsce z diagnozą mierzy się około 100 tys. dorosłych [2] – podkreśla Anna Brzezińska, członkini zarządu województwa mazowieckiego.

GEN W MÓZGU

Specjaliści będą opracowywać procedurę wykorzystania wektora wirusowego do dostarczenia i precyzyjnego umieszczenia w odpowiednim miejscu w mózgu kopii genu, którego brak powoduje niedobór hormonu odpowiedzialnego za koordynację pracy mięśni. Wznowienie produkcji hormonu spowoduje przywracanie normalnej aktywności mózgu i ustępowanie objawów chorobowych. Po potwierdzeniu pozytywnych wyników technika ta zostanie wprowadzona na rynek innowacyjnych procedur medycznych i zastosowana w szpitalach.

– Wiodącym tematem finansowanego przez Unię Europejską z pieniędzy KPO projektu jest terapia genowa mózgu w chorobach neurozwyrodnieniowych. Może okazać się, że metoda ta będzie przełomem w dotychczasowym leczeniu choroby Alzheimera i choroby Parkinsona – zaznacza prof. dr hab. n. med. Mirosław Ząbek, kierownik Kliniki Neurochirurgii Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego, koordynator Oddziału Neurochirurgii Mazowieckiego Szpitala Bródnowskiego.

W planach jest także rozwijanie metody podania wektorów wirusowych przez otwieranie bariery krew-mózg. Dzięki temu do mózgu mogą przedostać się elementy krążące we krwi. Podanie wektorów wirusowych bezpośrednio do krwiobiegu żylnego lub tętniczego, przy otwartej wcześniej barierze krew-mózg, może umożliwić przeniknięcie materiału genetycznego do wybranych miejsc w mózgu, bez potrzeby stosowanych obecnie wielogodzinnych zabiegów prowadzonych bezpośrednio w mózgu.

Nowa technika może być udostępniona całej Europie, wnieść na rynek wewnętrzny przełomowy element o znaczącym potencjale gospodarczym, ale też przyczynić się do ograniczenia strategicznej zależności UE. Projekt szpitala bródnowskiego będzie wdrażany w ramach Platformy na rzecz Technologii Strategicznych dla Europy (STEP). Platforma koncentruje się na kluczowych technologiach dla globalnej konkurencyjności Europy. Obejmują one trzy sektory: czyste i zasobooszczędne technologie, głębokie technologie oraz biotechnologię. Do tej pory 11 państw członkowskich UE (Austria, Dania, Francja, Niemcy, Włochy, Łotwa, Litwa, Holandia, Polska, Rumunia i Hiszpania) zaproponowało ponad 6,4 mld euro z programów polityki spójności na wsparcie krytycznych innowacji technologicznych[3].

NEUROCHIRURGIA NA NAJWYŻSZYM POZIOMIE

Klinika Neurochirurgii w szpitalu bródnowskim ma na swoim koncie wiele osiągnięć na międzynarodową skalę. Przeprowadziła m.in. jedne z pierwszych na świecie operacje wszczepienia układów stymulujących do obu półkul mózgowych w chorobie Parkinsona i dystonii. Była też jednym z pierwszych ośrodków medycznych, w których rozpoczęto operacje tzw. malformacji naczyniowych mózgu w głębokiej hipotermii i zatrzymaniu krążenia krwi. Jednym z największych osiągnięć kliniki jest wykonanie pierwszej na świecie terapii genowej mózgu w demencji i w zaniku wieloukładowym.